近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院余洪猛/吴海涛/陈健团队联合国内生物医药科技公司，完成1例CAR-T治疗晚期INI1缺失头颈肿瘤，取得显著疗效。
团队成功运用Trop2靶向的CAR-T细胞，为一位晚期复发的INI1缺失的鼻腔鼻窦恶性肿瘤患者带来了显著的临床转机，回输后随访超245天病情稳定。该结果展现了Trop2靶向CAR-T细胞在实体瘤治疗领域的潜力。
这是全球首例Trop2靶向新一代CAR-T成功治疗晚期鼻腔恶性肿瘤的有效病例，是基于复旦大学附属眼耳鼻喉科医院细胞治疗研究团队长期CAR-T基础研究成果的重要延伸。
多次复发 晚期治疗陷困境
该患者为一名老年男性，2024年被确诊为INI1缺失型鼻腔恶性肿瘤，病理类型为罕见的SWI/SNF缺失癌，肿瘤侵犯眼球导致患者右侧眼球癌痛明显，且已存在转移。
患者已接受多次鼻内镜下肿瘤切除术、累计50余次放化疗及靶向免疫治疗，常规治疗手段已束手无策。
创新疗法 Trop2 CAR-T传希望
临床上该类患者并不罕见，因此研究团队在伦理委员会批准后决定采用国内生物医药科技公司与医院陈健团队合作研发的Trop2靶向CAR-T细胞开展治疗，于2025年8月完成CAR-T回输。
CAR-T疗法是一种前沿的肿瘤免疫治疗技术。简单来说，就是从患者体内提取T细胞——我们免疫系统里的“特种兵”，在实验室里为它们装上能精准识别肿瘤的“GPS导航”（即CAR受体），再回输到患者体内。这些被改造过的“超级士兵”能够精准找到并消灭癌细胞。
该临床研究相关信息已在国际临床试验平台ClinicalTrials.gov完成登记。值得一提的是，该药物已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验批准，标志着该疗法的研发质量与安全性得到了国家权威认可。
癌痛消失 肿瘤缩小显疗效
患者在CAR-T回输1周后即反馈右侧眼球疼痛明显缓解，2周后完全无痛感。CAR-T细胞回输后磁共振影像评估显示：患者病灶明显消退，既往被肿瘤压迫的血管重新清晰显影，影像学提示肿瘤组织缩小。经MDT（多学科团队）共同确认，患者病灶达到显著缓解，截至发稿日已随访超245天病情稳定。
左、右分别为患者CAR-T治疗前、后的磁共振检查结果；黄色虚线内为咽后淋巴结区域病灶；红色箭头所指为原先被肿瘤压迫的血管在CAR-T回输后清晰完整显影
该研究主要研究者、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长余洪猛表示，本例患者的成功救治，是医院MDT团队与创新药企通力协作的成果，未来医院将进一步推动更多创新疗法临床转化。合作方国内生物医药科技公司表示，靶向Trop2的CAR-T产品已经在治疗晚期胰腺癌、肺癌和甲状腺癌取得令人鼓舞的疗效，这一病例的显著疗效也鼓舞我们继续在更多实体瘤瘤种上进行治疗探索。
